原标题:超越“基因魔剪”CRISPR-Cas9(引题)
碱基编辑治疗特殊贫血症显优势(主题)
【总编辑圈点】
(资料图片)
科技日报北京7月4日电 (记者张佳欣)通过基因疗法改变血红蛋白基因,或可治愈镰状细胞病(SCD)和β地中海贫血。据3日发表在《自然·遗传学》上的论文,美国圣裘德儿童研究医院、麻省理工学院博德研究所和哈佛大学科学家使用腺苷碱基编辑器,在SCD患者细胞中重新启动胎儿血红蛋白的表达。与使用CRISPR-Cas9基因组编辑技术相比,该方法能使胎儿血红蛋白的表达水平更高、更稳定且更均匀。
SCD和β地中海贫血是两种常见的危及生命的贫血症,困扰着全球数百万人。血红蛋白是编码携带氧气的蛋白分子,成人血红蛋白的一个亚基的基因突变导致了这些疾病。
成人血红蛋白主要在新生儿出生后表达,含有4个蛋白质亚基,即两个β-珠蛋白和两个α-珠蛋白。β-珠蛋白基因的突变会导致镰状细胞病和β地中海贫血。但人类还有另一个血红蛋白亚单位基因,即γ-珠蛋白,它在胎儿发育过程中表达。γ-珠蛋白与α-珠蛋白结合形成胎儿血红蛋白。正常情况下,在出生前后,γ-珠蛋白的表达被关闭,而β-珠蛋白被打开,从胎儿血红蛋白切换到成人血红蛋白。
现在,研究人员找到并优化了有效提高胎儿血红蛋白水平的基因编辑技术。腺苷碱基编辑引入的突变,重新启动γ-珠蛋白基因,从而增加胎儿血红蛋白的产生,这可有效地替代有缺陷的成人血红蛋白的产生。研究发现,在γ-珠蛋白启动子中最有效的位点使用碱基编辑,可实现比CRISPR-Cas9编辑高2—4倍的血红蛋白水平。
圣裘德医院血液科主任米切尔·韦斯医学博士表示,γ-珠蛋白基因是碱基编辑的良好靶点,因为有些非常精确的突变可在新生儿出生后重新激活其表达,这有望成为治疗导致SCD和β地中海贫血的所有突变的强大工具。
变形的血细胞,可以防范疟原虫的入侵,因此相应的基因在蚊子猖獗的地区被保留至今。但这个基因也削弱了携带者的输氧能力。镰状细胞病带来剧烈疼痛;重型地中海贫血患者需要每几周输血一次,且终身服药。随着基因疗法的进步,我们很可能在生命早期扭转这种厄运。一旦成功,将是现代医学取得的最大成就之一。
来源:科技日报
作者:张佳欣
责任编辑:冯峥
标签:
- 【焦点热闻】碱基编辑治疗特殊贫血症显优势
- 观焦点:新型角膜供体材料助致盲眼病患者重见光明
- 新基金快速进场 逢低布局估值修复机会
- 淄博烧烤“凉”了?流量过后,何去何从
- 公募参与定增分化明显 财通诺德拿下半壁江山|全球快报
- 姐姐:李玟轻生脑死亡后母亲仍不放弃,无法接受白发人送黑发人-全球头条
- 快看点丨Y份额半年战绩平淡 养老投资应从长计议
- 中欧区域合作欧方案例地区组团来郑
- 环球速讯:美总统参选人拿中国提醒美国:该醒醒了!美国不能再满世界充当教师爷了
- 上半年河南省财政收支实现“双过半”
- “固收+”基金全面“回血” 部分公募趁机加大布局_头条焦点
- Y份额半年战绩平淡 养老投资应从长计议|全球热资讯
- 四川省委办公厅、省政府办公厅印发《四川省民营经济发展环境提升行动方案》《关于促进民营企业发展壮大的若干措施》《关于进一步促进个体工商户发展的若干措施》
- 时代光影 百部川扬|《安柠石光 岳迎八方》 环球新要闻
- 职工发生事故后用人单位及职工应该如何处理?社会保险部门做出工伤认定时限
- 4起涉安全生产典型案例集中曝光 国道109高速擅自动火作业引发火情
- 北京城市副中心生机勃发,张家湾老厂房变“未来样板间”
- 天天观热点:副中心一体化政务服务专区天津武清揭牌,北京3600余项服务“送政上门”
- 今日快讯:智利发生5.9级地震
- 【世界播资讯】美国国庆重头戏:看中国烟花
- 遗产纠纷起诉需要提前准备好哪些材料?证明诉讼主张的证据都有哪些?
- 焦点短讯!富民强链树品牌 江苏持续推动乡村一二三产业融合发展
- 三代旁系血亲收养被收养人有年龄限制吗?收养关系的成立条件
- 遗嘱处分个人财产如何理解?遗嘱处分制度指的是哪些内容?
- 热点聚焦:实干促发展 | 专业市场时尚化 广州宝妈爱“打卡”
- 解除收养关系后的身份效力是什么?诉讼解除收养的情况有哪些?
- 动车组新产品研制取得阶段性成果
- 讯息:突然在想过去有这么直白轻松的校园动画吗?
- 世界简讯:斗破苍穹:云韵是绿茶女?其实她在云岚宗也是身不由己!
- 天天热点!一人之下:吕欢真的死了吗?直接动手之人会与幕后黑手是一个人?